-
Piotr Hancke, znany jako Łatwogang, prowadził zbiórkę na terapię genową dla chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne’a.
-
Lek nie uzyskał pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Europie, a Ministerstwo Zdrowia nie planuje jego refundacji, powołując się na decyzję Europejskiej Agencji Leków z 2025 roku.
-
Eksperci medyczni i Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych wyrażają wątpliwości co do skuteczności i bezpieczeństwa leku oraz rekomendują niepodawanie terapii genowych niezarejestrowanych w Europie.
-
Więcej ważnych informacji znajdziesz na stronie głównej Interii
Influencer i youtuber Łatwogang zbierał pieniądze potrzebne na leczenie dwóch chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne’a DMD. Podczas rowerowego streamu z Zakopanego do Gdańska zebrał brakujące 12 milionów złotych na leczenie chorego Maksa Trockiego. Sukces zbiórki internetowego twórcy wywołał falę pytań o system finansowania ratunkowego – opisuje w piątek „Rzeczpospolita”.
Lek kosztuje miliony. Nie został dopuszczony do obrotu w Europie, nie ma refundacji
Za terapię genową rodzice muszą zapłacić ponad 15 milionów złotych, a lwia część tej kwoty to koszty podróży i pobytu w Stanach Zjednoczonych.
– Uważam, że lek mógłby być podawany w Polsce. Gdyby tak było, jako państwo, może też zupełnie inaczej, jeśli chodzi o negocjowanie ceny terapii – mówi dziennikowi poseł Artur Łącki (KO), przewodniczący Parlamentarnego Zespołu ds. dzieci chorych na dystrofię mięśniową Duchenne’a.
Resort zdrowia ucina jednak dyskusje o państwowym wsparciu – czytamy. Wiceminister Katarzyna Kacperczyk deklaruje, że refundacji nie będzie i powołuje się przy tym na decyzję Europejskiej Agencji Leków (EMA) z 2025 roku, która odmówiła dopuszczenia tej terapii genowej do obrotu w Europie.
Agencja nie zgodziła się, ponieważ – jak przedstawiła – nie wykazano korzyści ze stosowania leku.
Spór wokół leku, zwracają uwagę na ryzyko. „Nie wydają takich decyzji bez powodu”
Eksperci medyczni, z którymi rozmawiała „Rzeczpospolita”, wskazują na poważne wątpliwości dotyczące preparatu. Terapia jest warunkowo zatwierdzona przez Amerykańską Agencję Leków (FDA) dla chodzących dzieci od czwartego roku życia. Specjaliści podkreślają jednak, że nie ma jednoznacznych dowodów na skuteczność leku. Zwracają jednocześnie uwagę na wysokie ryzyko, gdyż zdarzały się przypadki śmiertelne.
Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych 6 czerwca 2025 roku podjęło uchwałę rekomendującą „niepodawanie w Polsce terapii genowych niezarejestrowanych w Europie, a pochodzących z finansowania ze środków prywatnych lub innych źródeł niepublicznych” – czytamy w oficjalnym stanowisku.
Przewodnicząca PTND prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, cytowana przez „Rz”, tłumaczy, że chodzi o ochronę zdrowia pacjentów. – Wyobraźmy sobie, że podamy to eksperymentalnie w ramach ratunkowego dostępu i dziecko by zmarło. EMA nie wydaje takich decyzji bez powodu – dodaje w rozmowie z gazetą wiceminister zdrowia Katarzyna Kacperczyk.
Dziennik zaznacza, że rozpoczęły się nowe badania nad skutecznością leku, które są niezbędne, by ponownie złożyć wniosek o dopuszczenie przez ENA.
Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD) to choroba genetyczna charakteryzująca się zanikiem mięśni. Dotyka niemal wyłącznie chłopców. Jej pierwsze objawy, jak trudności ze wstawaniem czy bieganiem, ujawniają się we wczesnym dzieciństwie. W Polsce diagnozuje się ok. 30 przypadków rocznie – podaje „Rz”.
-
Niemiecka prasa o zbiórce Łatwoganga. Wspomina o „cudzie w Polsce”
-
Internet zmienia nasze myślenie o pomocy. Akcja Łatwoganga i pewne „ale”
